CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) ve Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS), Faz 1/2 ALSpire çalışmasından elde edilen verilerin değerlendirilmesinin ardından, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için ilaç adayları BIIB105'in geliştirilmesinin durdurulduğunu duyurdu.
BIIB105, beyin omurilik sıvısındaki ataksin-2 protein seviyelerinde bir azalma sağlamasına rağmen, plazma nörofilament hafif zincir seviyeleri veya hastalar için klinik sonuçlar üzerinde beklenen etkiyi göstermedi.
ALS, beyin ve omurilikteki sinir hücrelerini etkileyen ve kas kontrolünün kaybına yol açan ilerleyici ve ölümcül bir nörodejeneratif durumdur. Antisens bir oligonükleotid olan BIIB105, hastalıkla ilişkili olan ataksin-2 proteininin üretimini azaltmak üzere tasarlanmıştır.
Ancak çalışma, ataksin-2'de istatistiksel olarak anlamlı bir azalma olmasına rağmen, nöronal hasarın bir belirteci olan nörofilament hafif zincirde buna karşılık gelen bir azalma veya fonksiyon, nefes alma ve güç gibi klinik ölçümlerde iyileşme olmadığını ortaya koydu.
6 aylık plasebo kontrollü bir dönemi de içeren çalışmada 40 haftalık takip süresince, ATXN2 geninde Poly-CAG genişlemesi olanlar da dahil olmak üzere hiçbir hasta alt grubunda fayda gözlenmemiştir. Randomize, plasebo kontrollü bir çalışma olan çalışmada, BIIB105 veya plasebo ile tedavi edilen ALS'li 99 yetişkin yer almıştır.
BIIB105'in geliştirilmesinin durdurulması kararı, hastalık sürecini yavaşlattığına dair kanıt bulunmaması nedeniyle alındı. Biogen Nöromüsküler Geliştirme Birimi Başkanı Stephanie Fradette, "BIIB105 ATXN2 proteinini azaltırken, nörofilamenti azaltmadı, bu da bize BIIB105'in hastalık sürecini yavaşlatmadığına dair güven veriyor" dedi.
Ionis'in başkan yardımcısı ve baş bilimsel sorumlusu Frank Bennett, çalışmaya katılanlara teşekkür etti ve Ionis'in FUS-ALS için devam eden Faz 3 programı da dahil olmak üzere ALS tedavilerini ilerletme taahhüdünü tekrar teyit etti.
Biogen, 2013 yılında son aşama bir ALS varlığının durdurulması da dahil olmak üzere önceki aksiliklere rağmen on yılı aşkın bir süredir ALS araştırmalarına katılmaktadır. Şirket, ALS vakalarının çoğunda mevcut olan TDP43 patolojisini ele alma çabalarını içeren mevcut portföyüne geçmiş araştırmalardan öğrendiklerini uygulamıştır.
Şirketler, BIIB105 Faz 1/2 çalışmasından elde edilen tüm verileri Haziran ayında İsveç'in Stockholm kentinde düzenlenecek olan Avrupa ALS Tedavi Ağı toplantısında sunacak. BIIB105'in geliştirilmesinin sonlandırılması, ALS için etkili tedaviler bulma konusundaki zorlukların ve Biogen ve Ionis'in ALS araştırmalarına katkıda bulunmak için devam eden çabalarının altını çiziyor.
Bu haber Biogen Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
BIIB105'in geliştirilmesinin durdurulduğunun açıklanmasının ardından Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), ALS gibi nörolojik hastalıklara odaklanarak biyoteknoloji endüstrisinde önemli bir oyuncu olmaya devam ediyor. InvestingPro verilerine göre, Biogen'in piyasa değeri 34,26 milyar dolar ve F/K oranı 29,21 olup, yatırımcıların şirketin kazanç potansiyeline ilişkin değerlendirmelerini yansıtmaktadır. BIIB105 ile yaşanan gerilemeye rağmen, şirketin 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki aylık geliri 9,66 milyar $'a ulaştı, ancak bir önceki döneme kıyasla %4,37'lik bir düşüşü temsil ediyor.
InvestingPro İpuçları, Biogen'in hisse senedinin genellikle düşük fiyat oynaklığı ile işlem gördüğünü ve bunun da hisse senedi fiyat hareketlerinde bir istikrar seviyesine işaret edebileceğini öne sürüyor. Bununla birlikte, Göreceli Güç Endeksi (RSI) hisse senedinin aşırı alım bölgesinde olduğuna işaret ediyor ve bu da yakın vadede potansiyel bir geri çekilme veya konsolidasyon anlamına gelebilir. Buna ek olarak, Biogen'in geçtiğimiz ay %20,58'lik bir artışla elde ettiği güçlü getiri, ilaç geliştirmedeki zorluklara rağmen şirketin dayanıklılığını ve büyüme potansiyelini ortaya koyuyor.
InvestingPro, Biogen'in finansal sağlığı ve hisse senedi performansını daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar için çok sayıda ek ipucu sunuyor; yatırım kararlarınıza rehberlik edecek 9 ipucu daha mevcut. Okuyucular INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim kazanabilir ve yatırım stratejilerine yön verecek kapsamlı analiz ve içgörülere erişim sağlayabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.